Los reguladores europeos recomendaron la aprobación del primer
medicamento con base de terapia genética en el mercado occidental, tras
rechazarlo en tres ocasiones anteriores, en lo que es un avance
significativo para el novedoso campo de la tecnología médica.
Más de 20 años después de los primeros experimentos con el
innovador método de reparación de genes defectuosos, los científicos y
las compañías farmaceuticas tienen aún problemas para llevar la terapia
genética a la práctica.
La decisión de la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus
siglas en inglés) del viernes es una victoria para el laboratorio que
fabrica el fármaco, la pequeña biotecnológica holandesa uniQure, y una
posibilidad de vida para pacientes con el extraño trastorno genético de
deficiencia de lipoproteína lipasa (DLPL).
No obstante, llega demasiado tarde para los inversores de la
anterior firma propietaria del fármaco, Amsterdam Molecular Therapeutics
(AMT).
Tras los rechazos iniciales del medicamento Glybera, AMT fue
adquirida en abril por la empresa privada uniQure porque ya no podía
financiarse en los mercados públicos.
Los pacientes con DLPL son incapaces de manejar las partículas de
grasa en su plasma sanguíneo y temen ingerir comidas habituales porque
puede provocarles una inflamación aguda del páncreas.
El trastorno, que se estima que afecta a no más de una o dos
personas entre un millón, puede causar pancreatitis aguda y la muerte.
Obtener aprobación para Glybera resulta particularmente un
desafío porque la compañía sólo pudo probar el test sobre 27 pacientes
en ensayos clínicos, debido al nivel de rareza de la enfermedad.
En esas escasas pruebas basó la agencia europea su reticencia inicial a aprobar el medicamento.
Pero el organismo controlador, con sede en Londres, dijo que
ahora aceptaba que existe un beneficio suficiente para justificar la luz
verde para los pacientes más afectados por el trastorno, con la
condición de que quienes reciban la terapia sigan siendo controlados.
"Esta aprobación desbloquea el potencial de la terapia genética
porque es la primera tanto por parte de la EMA como de la FDA
(Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos)", dijo en
una entrevista el presidente ejecutivo de uniQure, Jorn Aldag.
La idea de tratar enfermedades reemplazando los genes defectuosos
con una copia que funcione bien obtuvo crédito en 1990, con el éxito de
las primeras pruebas clínicas de la terapia genética en el mundo contra
una rara condición llamada síndrome de inmunodeficiencia combinada
severa (SCID).
El estudio sufrió después un importante revés cuando un
adolescente de Arizona murió en un experimento con terapia génica en
1999 y dos niños franceses con SCID desarrollaron leucemia en 2002.
En China, Shenzhen SiBiono GeneTech obtuvo en 2003 aprobación
para un medicamento en base a terapia genética para el cáncer de cabeza y
cuello, pero hasta ahora no se han aprobado productos de este tipo ni
en Europa ni en Estados Unidos.
Más recientemente, algunas grandes compañías farmacéuticas
también han estado explicando el campo de la terapia genética.
GlaxoSmithKline, por ejemplo, firmó un acuerdo en 2010 con
investigadores italianos para desarrollar una terapia contra el SCID.
UniQure ahora se está preparando para presentar pedidos de aprobación de Glybera en Estados Unidos, Canadá y otros mercados.