Un equipo de investigadores de la Universitat
Autónoma de Barcelona (UAB) ha logrado por primera vez curar por
completo la diabetes tipo 1 en perros mediante una terapia génica de una
sola aplicación.
El estudio, publicado en la revista 'Diabetes', acerca la
investigación a la terapia con humanos dados los buenos resultados
obtenidos en los perros tratados, que han recuperado su estado de salud,
han dejado de sufrir los síntomas de la enfermedad durante cuatro años y
en ningún caso han reaparecido ni han padecido complicaciones
secundarias.
En concreto, la terapia se basa en la aplicación en el músculo de
las patas traseras de los animales dos genes, uno para expresar el gen
de la insulina y el otro una encima --glucoquinasa-- para regular la
captación de glucosa en sangre, cuya actuación simultánea actúa como un
sensor de glucosa.
"Podríamos decir que el músculo se ha convertido en una especie de
páncreas substitutorio", ha afirmado la directora de la investigación,
Fàtima Bosch, quien ha explicado que la terapia se basa en manipular el
músculo esquelético del perro a través de dos genes para que capte la
glucosa y disminuya los niveles elevados en un único tratamiento a lo
largo de la vida.
De hecho, este tipo de terapia sustitutoria ya fue probada por los
investigadores en ratones y, tras los resultados con los perros, ahora
el equipo quiere ponerlo a prueba con perros domésticos con diferentes
perfiles para ajustar las dosis, lo que abrirá las puertas al estudio
clínico con humanos.
Bosch ha destacado la seguridad y efectividad del tratamiento, ya
que la transferencia de los dos genes al músculo se realiza con una
nueva generación de vectores --adenoasociados-- que derivan de virus no
patógenos ampliamente utilizados en terapia génica.
Se calcula que unos 300 millones de personas están afectadas por
diabetes en el mundo, de las cuales entre el 5% y el 10% es de tipo 1,
que es la que genera hiperglucemia, por lo que la terapia también sería
aplicable en estadios muy avanzados de diabetes tipo 2, según ha
destacado Bosch.
La investigación, liderada por el Centro de Biotecnología Animal y
Terapia Génica de la UAB, y con la participación de otros centros, así
como institutos médicos de Estados Unidos, se ha financiado hasta ahora
con fondos públicos, aunque el equipo busca aportaciones privadas para
poder llegar al ensayo clínico con humanos.
No hay comentarios:
Publicar un comentario