Investigadores informan en un artículo en
'Science Express' del descubrimiento de un tratamiento prometedor para
la progeria, un trastorno raro de la infancia genética que se
caracteriza por la aparición de envejecimiento acelerado y cuya forma
clásica, llamada Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS), es causada
por una mutación espontánea, lo que significa que no se hereda de los
padres. Los niños con HGPS suelen morir en sus años de adolescencia de
infarto de miocardio y accidente cerebrovascular.
La mutación de la progregia se produce proteína prelamin A y hace
que se acumule en una forma inapropiada en la membrana que rodea el
núcleo. La enzima diana, llamada ICMT, une un pequeño grupo químico a un
extremo de prelamin A, por lo que el bloqueo de ICMT evita la unión del
grupo químico para prelamin A y reduce significativamente la capacidad
de la proteína mutante para inducir la progeria.
"Este estudio es un gran avance para nuestro grupo de
investigación después de años de trabajo. Cuando se reduce la producción
de la enzima en ratones, el desarrollo de los síntomas clínicos de la
progeria se reduce o se bloquea. También hemos estudiado las células
cultivadas de niños con progeria y se puede ver que cuando se inhibe la
enzima, el crecimiento de las células aumenta por el mismo mecanismo que
en células de ratón", dice Martin Bergö, profesor de la Academia
Sahlgrenska de la Universidad de Gotemburgo y director de investigación
del Centro del Cáncer de Sahlgrenska, en Suecia.
"Estamos colaborando con un grupo de Singapur que ha desarrollado
candidatos fármacos inhibidores de ICMT y ahora vamos a ponerlos a
prueba en ratones con progeria. Debido a que los medicamentos no han
sido probados en seres humanos, pasarán un par de años antes de saber si
estos fármacos son apropiados para el tratamiento de la progeria",
advierte Martín Bergö.
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