El Centro de Investigaciones Energéticas,
Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), en Madrid, va a coordinar un proyecto
europeo que probará en los próximos años una novedosa terapia génica
contra la anemia de Fanconi, que podría corregir el defecto genético de las células madre de la médula ósea de estos pacientes.
Esta grave enfermedad hereditaria se caracteriza por un fallo de
la médula ósea, un aumento de la predisposición al cáncer y anomalías
congénitas, se estima que actualmente en España hay unos 150 afectados, una baja prevalencia que hace que esté encuadrada dentro del grupo de enfermedades raras.
Hasta ahora el único tratamiento era el trasplante alogénico (de
otras personas) de células madre hematopoyéticas, si bien está asociado a
complicaciones derivadas de la inmunosupresión y a un aumento a largo
plazo de la incidencia de carcinomas de células escamosas.
Sin embargo, diversos científicos europeos se han juntado en torno
al consorcio europeo 'Eurofancolen' para probar una nueva pauta
terapéutica con la que "curar la enfermedad genética como se ha conseguido hacer con otros trastornos hematológicos",
según ha explicado el investigador del CIEMAT y el
Centro de Investigador en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Juan
Bueren, coordinador del proyecto.
"Lo que se corregiría es la médula ósea y todo el problema
degenerativo de los progenitores hematopoyéticos. No obstante, aunque
esto es el problema más importante no es el único de estos pacientes, ya
que por ejemplo hasta 70 por ciento de los pacientes presenta anomalías
congénitas de desarrollo que no se podrán corregir", ha explicado
Bueren.
La nueva terapia consta de dos partes. La primera de ellas utiliza
un fármaco con una potente actividad para movilizar células madre
hematopoyéticas desde la médula ósea a la sangre periférica del propio
paciente para facilitar su obtención, algo difícil en esta enfermedad ya
que tienen "un número muy reducido" de estas células madre.
Una vez obtenidas dichas células, se exponen a un nuevo vector lentiviral para corregir su defecto genético de por vida y "proceder a su reinfusión en el paciente".
Esta estrategia terapéutica ha sido ya empleada con éxito por
investigadores de este consorcio en pacientes con inmunodeficiencias
congénitas o beta-talasemia.
Además, gracias a que los nuevos vectores de transferencia génica,
de la familia de los lentivirus, están mostrando mayor seguridad y
eficacia que los vectores utilizados anteriormente, la mayor parte de
los ensayos clínicos de terapia génica que se están poniendo en marcha
en la actualidad utilizan esta nueva familia de vectores.
Todo el proceso, desde que se extraen las células hasta que
vuelven al paciente ya corregidas, se puede realizar en apenas ocho días
(una semana para la extracción de las células y 24 horas para corregir
el defecto genético y acto seguido hacer la infusión de las células), ha
explicado Bueren.
No obstante, en algunos casos puede ser "más interesante"
esperar a ver la evolución clínica del paciente, por lo que "una vez
recogidas las células se pueden criopreservar durante años hasta que se
pongan de manifiesto las consecuencias del defecto genético".
Tras realizar la reinfusión de las células ya corregidas, Bueren
ha explicado que "habría que esperar a ver el tiempo que tardan las
células en expandirse en la médula ósea y empiezan a regenerar células
en sangre periférica".
En estudios realizados en animales de laboratorio se observó como,
en cuestión de un mes, la sangre periférica estaba prácticamente
restituida a partir de células corregidas genéticamente.
"Pero por cuestiones de seguridad, en el paciente habrá que ser
más cauto y esperar a que no sea necesario ningún tratamiento adicional
--con quimioterapia o radioterapia-- para que las células puedan seguir
progresando", ha reconocido el coordinador del proyecto.
En el estudio participarán 10 pacientes españoles en la primera
fase de la investigación, en la que se usarán los fármacos movilizadores
de células, y cinco en la segunda.
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