martes, 24 de enero de 2012

Usan células madre embrionarias para tratar enfermedades oculares en humanos

 La compañía estadounidense Advanced Cell Technology ha realizado el primer ensayo en humanos del empleo de células madre embrionarias para tratar enfermedades oculares. La técnica se utilizó en dos pacientes que habían recibido implantes de retina y los resultados preliminares, cuatro meses después de la intervención, parecen demostrar que el método es seguro. El avance se publica en 'The Lancet'.

   El objetivo de este primer ensayo en humanos era averiguar si es seguro este tratamiento, que emplea células inmaduras sanas procedentes de un embrión humano, que son manipuladas para crecer como las células que cubren la retina en el ojo.
   Los expertos esperan que, inyectando estas células en el ojo enfermo, sean capaces de restablecer la visión en personas que sufren enfermedades incurables, como la enfermedad de Stargardt, una de las principales causas de ceguera en jóvenes.
   La compañía Advanced Cell Technology, junto con el Jules Stein Eye Institute de la University of California, en Los Angeles (Estados Unidos), han mostrado sus primeras experiencias on este tratamiento en ensayos con humanos, según la 'BBC'.
   En este estudio participó una paciente mayor, de unos 70 años, con degeneración macular asociada a la edad, principal causa de ceguera en el mundo desarrollado, y otra mujer de unos 50 años con enfermedad de Stargardt. Ambas tenían una visión muy limitada y estaban certificadas como ciegas.
   Cada paciente recibió una inyección con 50.000 células epiteliales pigmentarias de retina en uno de sus ojos enfermos. Tras la cirugía, evidencias estructurales confirmaron que las células se habían adherido a la membrana del ojo, como se esperaba, y seguían vivas a la semana 16 del estudio. Además, el proceso resultó seguro, no causando ninguna señal de rechazo o crecimiento celular anormal.
   Aunque el objetivo de este estudio no era averiguar si el procedimiento funciona, los investigadores dijeron que sus resultados sugieren que la visión de las pacientes mejoró ligeramente. No obstante, reconocen que aún es demasiado pronto para enunciar ninguna conclusión firma y que será necesario investigar durante muchos años más para confirmar que el tratamiento es seguro y efectivo.

Una proteína podría reducir la necesidad de trasplante en pacientes con hepatitis fulminante

Científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra y del Instituto de Biomedicina (IBIOMED) de la Universidad de León han demostrado que una proteína, la cardiotrofina-1 (CT-1), aumenta la supervivencia de modelos animales con hepatitis fulminante causada por el virus RHD. 

   El trabajo, que forma parte del Centro de Investigación Biomédica de Enfermedades Hepáticas y Digestivas (CIBERehd), se ha publicado en 'Journal of Virology', revista de la Sociedad Americana de Microbiología.
   Según ha informado el CIMA, el fallo hepático agudo es una enfermedad muy poco frecuente (se producen unos 2.000 casos al año en Estados Unidos), que se caracteriza por la destrucción masiva del tejido hepático debido a infecciones virales, ingesta de productos tóxicos o reacciones autoinmunes. El único tratamiento resolutivo es el trasplante hepático, pero un 30% de los pacientes fallece sin haber sido trasplantado.
   La CT-1 es una proteína que cumple funciones de defensa natural frente a la muerte celular en el hígado. Los investigadores del IBIOMED de la Universidad de León y del CIMA de la Universidad de Navarra estudiaron su efecto terapéutico en modelos que desarrollaban fallo hepático agudo tras la inoculación del virus RHD.
   "Comprobamos que mientras todos los animales infectados morían antes de 3 días, un 70% de los modelos tratados con CT-1 sobrevivía a largo plazo. Estos sorprendentes efectos terapéuticos obedecen a que la CT-1 atenúa la inflamación y aumenta la producción de moléculas con actividad hepatoprotectora y pro-regenerativa", explican los doctores Mª Jesús Tuñón y Jesús Prieto, coordinadores del trabajo.
   Los resultados de la investigación sugieren que esta proteína puede constituir un tratamiento útil en situaciones de daño hepático agudo severo. Sobre la base de estos hallazgos, la Agencia de Medicamentos y Alimentos (FDA) de los Estados Unidos ha designado a la CT-1 "medicamento huérfano" para el fallo hepático agudo.
   "Si confirmamos su efectividad en ensayos clínicos nos hallaríamos ante un fármaco que podría mejorar el pronóstico de esta clase de pacientes y reducir la necesidad de trasplante en tales casos", puntualiza el doctor Prieto. Digna Biotech, empresa biotecnológica centrada en el desarrollo de los productos investigados en el CIMA, tiene programado el comienzo de ensayos clínicos de fase I en los próximos meses.

Identifican un nuevo gen causante de los 'huesos de cristal'

Un estudio liderado por el español Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) ha descubierto que determinadas versiones mutadas del gen BMP1 pueden ser una causa más de la osteogénesis imperfecta, enfermedad que afecta a unas 2.700 personas en España y comúnmente se conoce como 'huesos de cristal'.

   Esta enfermedad rara se caracteriza por una deficiencia en la producción de colágeno I, lo que provoca una fragilidad excesiva en los huesos.
   La variante dominante más común se caracteriza por mutaciones en los genes COL1A1 y COL1A2, aunque también existe una minoría de casos de herencia recesiva en los que, durante los últimos años, se han descrito mutaciones en un número cada vez mayor de genes.
   El gen analizado en este estudio, el BMP1, codifica una enzima encargada de cortar una parte de la cadena proteica de las moléculas de procolágeno I que posteriormente se convierten en moléculas de colágeno I funcionalmente maduras.
   Sin embargo, y según publica la revista 'Human Mutation', se ha observado que los mutantes de BMP1 favorecen que este proceso no se realice de forma correcta.
   Por ello, y según explica el investigador del CSIC en el Instituto de Investigaciones Biomédicas Alberto Sols Víctor Luis Ruiz-Pérez, que ha liderado la investigación, este es un nuevo gen a tener en cuenta en el diagnóstico genético de esta patología".
   Para realizar dicho hallazgo se basaron en el estudio de una familia egipcia con dos niños afectados por una variante recesiva y grave de osteogénesis imperfecta, que en 2010 ya permitió descubrir la implicación del gen OSTERIX/SP7 en el desarrollo de la enfermedad.
   La investigación también ha contado con la colaboración del equipo de investigación de Pablo Lapunzina del Hospital Universitario La Paz de Madrid, que junto al centro de Ruiz-Pérez forman parte del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER).

El VIH crea un 'caballo de Troya' para infectar un organismo

Investigadores del Instituto de Investigación del Sida IrsiCaixa, de Barcelona, y el Instituto de Ciencias Fotónicas (ICFO) han grabado por primera vez imágenes en vivo de cómo el VIH crea un 'caballo de Troya' para infectar rápidamente un organismo.

   Las imágenes inéditas permiten visualizar por primera vez en movimiento cómo el virus del sida penetra dentro de unas células del sistema inmunitario conocidas como dentríticas, y una vez dentro se convierten en un 'caballo de Troia' que facilita que la infección prolifere rápidamente.
   Conocer esta vía de entrada es esencial para el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas para combatir el VIH, y es que los VIH que se van acercando a la célula dentrítica se ubican todos en un mismo lugar sobre la superficie exterior de la membrana para ganar fuerza y penetrarla.
   A continuación, se observa cómo la célula interioriza los VIH y los ubica todos dentro de la misma vesícula, en el marco de las imágenes para las que se han utilizado técnicas innovadoras de biofotónica.
   Las células dentríticas juegan un papel clave en la activación de la respuesta inmunitaria, ya que su función consiste en patrullar en el organismo y capturar los agentes infecciosos invasores.
   En condiciones normales, una vez que las dentríticas han capturado patógenos como el VIH las células maduran y son capaces de degradarlos y presentarlos ante su principal diana: los glóbulos blancos llamados linfocitos T CD 4 que generan anticuerpos específicos.
   No obstante, el nuevo descubrimiento aporta pistas sobre cómo el VIH puede entrar en las cléulas dentríticas sin ser degradado y consigue proliferar la infección, escapando de la ruta habitual de degradación de patógenos.
   El estudio muestra que los 'caballos de Troya' se pueden formar con virus procedentes de células infectadas por VIH productoras de virus que transmiten los virus enteros hacia células dentríticas.
   Conocer a fondo este mecanismo es un primer paso para poder desarrollar estrategias terapéuticas capaces de bloquearlo y combatir por tanto la infección.

Recuperan la función eréctil del pene tras reconstruirlo con células madre

Investigadores del Departamento de Urología del Tulane University School of Medicine (Estados Unidos) han logrado recuperar y mejorar la capacidad eréctil de ratas, tras reconstruir su pene mediante cirugía y utilizar para ello injertos de células madre del intestino, según explican en un artículo que publica la revista 'Proceedings of the National Academy of Sciences' (PNAS).

   La reconstrucción del pene es una intervención quirúrgica que se suele utilizar para tratar problemas como la enfermedad de Peyronie, que provoca la desviación de este órgano durante la erección, causando dolor e incluso impidiendo la penetración en el acto sexual.
   Sin embargo, los injertos utilizados en este trabajo, sembrados con células madre obtenidas a partir de tejidos adiposos de la zona intestinal, podrían suponer un avance en estas intervenciones.
   "El estudio sugiere que estos injertos se pueden emplear con éxito para cualquier reconstrucción traumática e incluso se espera que puedan restaurar la función eréctil en los seres humanos", declara al Servicio de Información y Noticias Científicas (SINC) el profesor Asim B. Abdel-Mageed, coautor de la investigación.
   Este experto asegura que los injertos con células madre incorporadas  consiguen restablecer la respuesta eréctil en menos tiempo que los utilizados por las clínicas hasta ahora".
   Los investigadores los han implantado quirúrgicamente en el pene de ratas con un efecto terapéutico mejorado. Transcurridas ocho semanas, comprobaron que la función eréctil de los roedores había mejorado respecto aquellas cuya reconstrucción no se realizó con los injertos enriquecidos con células madre.
   Asimismo, también se observó un aumento en la circunferencia media del pene, tanto en estado flácido como erecto. Además, los resultados obtenidos sugieren que las células madre fueron capaces de restaurar los tejidos eréctiles y con ello mejorar el flujo de sangre e impulsar la producción de óxido nítrico que ayuda a mantener la erección.
   Los autores del estudio están muy satisfechos con los resultados obtenidos, hasta el punto de que, "con la necesaria aprobación y validación, esta técnica se podría utilizar en humanos en el futuro", concluye Abdel-Mageed.