Investigadores del Grupo de Patología
Mitocondrial y Neuromuscular del Vall d'Hebron Institut de Recerca
(VHIR) de Barcelona han desarrollado un modelo de ratones modificados
genéticamente que permite reproducir con mucha exactitud los síntomas de
las enfermedades neuromusculares.
Los resultados de este trabajo, publicados en la revista 'Brain',
suponen un punto de inflexión en el estudio de los defectos de
almacenamiento de glucógeno, como en el caso de la distrofia de
Duchenne, la fibrosis quística y la enfermedad de McArdle, ha informado
el VHIR.
Hasta ahora había una gran carencia de modelos de ensayo válidos y
estandarizados que permitieran desarrollar terapias de restauración de
la actividad de las enzimas que faltan en estas alteraciones.
Con este avance pionero es posible estudiar en profundidad la
fisipatología de las enfermedades neuromusculares, así como aproximarse a
las distintas posibilidades terapéuticas, ha valorado el coordinador
del Grupo de Patología Mitocondrial y Neuromuscular del VHIR, Ramon
Martí.
"Este modelo tiene una gran importancia para ensayos de terapia
génica, una de las alternativas en estos pacientes", ha añadido Martí.
No hay comentarios:
Publicar un comentario