Un estudio liderado por el director de
Investigación Clínica del Hospital Vall d'Hebron de Barcelona, Josep
Tabernero, ha demostrado la eficacia de un fármaco basado en
nanopartículas de ácido ribonucleico de interferencia (ARN) en el
tratamiento de pacientes con cáncer, al lograr silenciar genes que
codifican proteínas implicadas en el desarrollo y el crecimiento de
células tumorales.
Este hallazgo, publicado en la revista 'Cancer Discovery',
representa un "gran paso" para desarrollar nuevos tipos de terapias más
personalizadas, ha informado el hospital en un comunicado.
El estudio también ha permitido encontrar un sistema efectivo que
envuelve las nanoparítuculas para que las moléculas de ARN lleguen al
interior de las células tumorales y puedan actuar inhibiendo la síntesis
proteica, algo que hasta ahora no podría lograrse porque no eran
suficientemente resistentes.
El principal problema que presenta el ARN es la vía de
administración, dado que se necesita que penetre en tejidos y células en
una concentración terapéuticamente efectiva y para conseguirlo, hay que
hacer algunas modificaciones que le proporcionen una mayor resistencia.
En este estudio, se ha conseguido desarrollar un sistema de
nanotecnología capaz de hacer llegar dos de estas moléculas dirigidas a
dos proteínas implicadas en el desarrollo de células tumorales (VEGF y
KSP), con el objetivo de inhibir su actividad.
Este sistema se ha traducido en un fármaco (ALN-VSP), formado por
moléculas de ácido ribonucleico de interferencia dentro de un envoltorio
de nanopartículas lipídicas (LNPs), que protege las moléculas y permite
que penetren en las proteínas en una concentración adecuada, para
liberarlas posteriormente.
El estudio presenta los resultados de un ensayo clínico de fase I
realizado con 41 pacientes con cáncer avanzado con metástasis en el
hígado, a los que se les administró el fármaco dos veces por semana con
dosis de entre 0,01-1,5 mg/kg por vía intravenosa.
En 11 de 37 pacientes que participaron en el estudio, y en los que
se midió la respuesta al fármaco, la enfermedad no había progresado o
se había estabilizado después de 6 meses de tratamiento e, incluso, en
algunos casos de pacientes con metástasis en el hígado o en los ganglios
linfáticos abdominales, se consiguió una regresión completa de la
metástasis.
En el estudio también han participado otros centros
internacionales como el Dana-Farber Cancer Institute o el Memorial
Sloan-Kettering Cancer Center, así como dos centros españoles, el
Hospital Virgen del Rocío de Sevilla y el Instituto de Investigación
Sanitaria Incliva de Valencia.
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