Una investigación internacional en la que han
participado científicos del Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona
ha revelado que el daño en el núcleo de las células madre neurales,
precursoras de las neuronas, juegan un papel relevante en el desarrollo
de la enfermedad de Parkinson.
El estudio, que ha sido publicado esta semana en la revista
'Nature', muestra un daño progresivo en la membrana nuclear de dichas
células hasta ahora desconocido, lo que abre la puerta a nuevos enfoques
terapéuticos contra esta enfermedad neurodegenerativa.
Las células madre neurales son aquellas con capacidad de
diferenciarse en distintos tipos de células del sistema nervioso
--neuronas, astrocitos y oligodendorcitos-- y, hasta ahora, tan solo se
sabía que una mutación en el gen que produce la enzima LRRK2 estaba
asociada con algunos tipos de Parkinson, pero no se conocía la forma en
la que afectaba.
Los científicos han descubierto que la mutación altera la membrana
que rodea el núcleo de las células madre neurales, lo que provoca la
destrucción de las células y les impide que puedan generar nuevas
neuronas funcionales.
Para desarrollar el trabajo, los investigadores reprogramaron
células de la piel de pacientes con Parkinson y obtuvieron células madre
de pluripotencia inducida, que luego fueron diferenciadas a células
madre neurales. Al ser células obtenidas de personas con la enfermedad,
estas conservan la mutación.
Según ha explicado al Servicio de Información y Noticias
Científicas (SINC) Juan Carlos Izpisúa, líder del equipo del Centro de
Medicina Regenerativa de Barcelona que ha participado en la
investigación, antes del desarrollo de la tecnología de reprogramación
celular "los estudios sobre células madre neurales humanas eran
difíciles de realizar porque éstas se tenían que aislar a partir del
cerebro de los pacientes".
Además, añade que es "la primera vez que se puede relacionar la
mutación en la enzima LRRK2 con alteraciones en células madre neurales
en la enfermedad de Parkinson".
Los investigadores contrastaron sus resultados con muestras de
cerebro 'post mortem' de pacientes con Parkinson y encontraron que
presentaban la misma alteración en la membrana nuclear.
El descubrimiento podría dar pistas para generar nuevos enfoques
terapéuticos, aunque los autores dicen que aun no saben si estas
alteraciones en la membrana nuclear de las células madre neurales causan
la enfermedad o si son una consecuencia de ella.
Durante el estudio, se utilizaron técnicas de edición génica para
corregir la mutación, y se observó que se reparaba el daño en la
envoltura nuclear, y que mejoraba la supervivencia y el funcionamiento
de las células.
"Este hallazgo abre la puerta para el tratamiento farmacológico de
pacientes con Parkinson que presenten esta mutación", ha asegurado
Izpisúa.
"Además, los ensayos clínicos actuales exploran la posibilidad del
trasplante de células madre neurales para que luego se diferencien y
así compensar el déficit de dopamina. Nuestro trabajo proporciona una
plataforma excepcional para el desarrollo de ensayos similares con
células del propio paciente una vez corregidas", concluye el
investigador.
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